FDA局長(zhǎng)：細(xì)胞與基因療法應(yīng)發(fā)展更快，CBER計(jì)劃增添150~200人，聚焦CGT領(lǐng)域

發(fā)布時(shí)間：2023-06-21來源：點(diǎn)擊：531

以下文章來源于：干細(xì)胞者說

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細(xì)胞療法具有改善人類健康的巨大潛力。然而，如果不進(jìn)行嚴(yán)謹(jǐn)科學(xué)的臨床研究，以支持這些產(chǎn)品的安全性和有效性，那么這類產(chǎn)品的潛力將永遠(yuǎn)不會(huì)實(shí)現(xiàn)。

前不久，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）局長(zhǎng)Robert Califf博士在國(guó)會(huì)聽證會(huì)上表示，細(xì)胞與基因療法（CGT）領(lǐng)域應(yīng)有更快的進(jìn)展。他指出，F(xiàn)DA的生物制品評(píng)價(jià)和研究中心（CBER）計(jì)劃增添150~200人手，聚焦于這一領(lǐng)域。這將有助于加快產(chǎn)品審評(píng)的速度。

目前，有些在研細(xì)胞與基因療法的臨床試驗(yàn)被FDA叫停，Califf博士表示，部分原因是因?yàn)樵谘挟a(chǎn)品的制造方面有一些問題。他表示：很多細(xì)胞和基因療法公司是初創(chuàng)公司，沒有完善的產(chǎn)品制造設(shè)施，這是導(dǎo)致臨床試驗(yàn)被叫停的重要原因之一。

此前，F(xiàn)DA組織與先進(jìn)療法辦公室（OTAT）主任Wilson Bryan表示，細(xì)胞與基因治療的審稿人和項(xiàng)目經(jīng)理崗位人員非常緊缺。在過去的5-10年內(nèi)，IND數(shù)量和工作量的增長(zhǎng)速度超過了人員的增長(zhǎng)速度，這造成了壓力。

OTAT擁有約300名員工，但是由于即將進(jìn)行的處方藥使用者收費(fèi)重新授權(quán)(PDUFA VII)，將在未來4-5年內(nèi)增加約100名員工。

就目前的職位空缺而言，Wilson Bryan表示，OTAT正在尋求40-50名員工，以填補(bǔ)前FDA員工的離職。從FDA離職可以從行業(yè)內(nèi)獲取更高的薪水。盡管人員短缺，工作量大，但是Wilson Bryan仍然對(duì)細(xì)胞與基因治療的前景持樂觀態(tài)度。

組織與先進(jìn)療法辦公室（OTAT）在去年被更名為治療產(chǎn)品辦公室（OTP），并提升到“超級(jí)辦公室”的地位。

對(duì)監(jiān)管部門提出的挑戰(zhàn)

此前，塔夫茨醫(yī)學(xué)中心生物醫(yī)學(xué)系統(tǒng)設(shè)計(jì)中心戰(zhàn)略總監(jiān)Mark Trusheim表示，預(yù)計(jì)到2030年，細(xì)胞和基因療法將有約64項(xiàng)產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)。

基于細(xì)胞與基因治療的卓越療效，CGT創(chuàng)新藥也被視為一代革命性藥物，受到社會(huì)的廣泛重視。但是，相較于不斷涌現(xiàn)的生物技術(shù)公司和創(chuàng)新管線，監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)于細(xì)胞與基因治療藥物的監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)較為薄弱。不過，監(jiān)管部門對(duì)于細(xì)胞與基因治療的法規(guī)也在不斷完善。

以我國(guó)為例，細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)是我國(guó)“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃中的重點(diǎn)發(fā)展產(chǎn)業(yè)。我國(guó)也是細(xì)胞與基因治療發(fā)展最快的國(guó)家的之一，以CAR-T為主要代表在全球占據(jù)重要的科研地位。也正是不斷進(jìn)步的創(chuàng)新技術(shù)，對(duì)我國(guó)的藥品監(jiān)管提出了更高的要求和挑戰(zhàn)。

從2003年至今，國(guó)家藥監(jiān)局（CDE）已經(jīng)出臺(tái)多份關(guān)于基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域的指導(dǎo)原則（包括征求意見稿）。同時(shí)，各省市地區(qū)也相繼發(fā)布地方規(guī)范性文件，從機(jī)構(gòu)人員、質(zhì)量體系、生產(chǎn)工藝、設(shè)施設(shè)備等方面對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)品制備提出詳細(xì)的要求。

2022年8月，中國(guó)藥品監(jiān)督管理研究會(huì)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品監(jiān)管研究專業(yè)委員會(huì)正式成立，以細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展問題為導(dǎo)向，全面梳理產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀，提出科學(xué)監(jiān)管建議，進(jìn)一步完善制度機(jī)制，統(tǒng)籌資源，充分發(fā)揮專委會(huì)的平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，凝聚各方合力，加強(qiáng)“學(xué)研產(chǎn)”一體化生態(tài)體系建設(shè)，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

資料來源：

1.https://endpts.com

2. 佰傲谷

3. 公眾號(hào)“細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域”

4. 藥明康德