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近日，Nexcella在ASGCT上公布其在研CAR-T療法NXC-201用于治療輕鏈淀粉樣變性（AL）的1b/2a期臨床試驗最新數(shù)據(jù)。分析顯示，此療法具良好的安全性，客觀緩解率（ORR）為100%。Nexcella計劃于2025年上半年遞交此療法的生物制品許可申請（BLA）。

AL淀粉樣變性是一種由單克隆錯誤折疊形成淀粉樣蛋白并沉積于組織器官，造成組織結(jié)構(gòu)破壞、器官功能障礙并有進行性進展的疾病。AL淀粉樣變性的臨床表現(xiàn)多樣，可累及多個器官，其中腎臟和心臟是最常見的受累器官。AL淀粉樣變性患者大部分臨床表現(xiàn)無特異性，但舌體肥大和眶周紫癜是AL型淀粉樣變性較為特異的臨床表現(xiàn)。據(jù)統(tǒng)計，整個美國和歐洲總共有30,000–40,000AL淀粉樣變性患者，美國每年約有3,000–4,000例AL淀粉樣變性新病例，全球AL淀粉樣變性病的年發(fā)人數(shù)約為15,000名患者。

目前，AL淀粉樣變性的常用療法主要是烷化劑、自體造血干細胞移植、蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑等，但該類治療方法仍然存在一些相對欠缺的地方，臨床應用時存在預后不良以及安全性問題等局限性，而CAR-T細胞療法有望帶來更加優(yōu)越的治療方案。

NXC-201是一款BCMACAR-T療法，該產(chǎn)品的CAR結(jié)構(gòu)具有一定差異化設(shè)計，這種設(shè)計在試驗中顯示可降低免疫療法的毒性，讓患者可能在門診中使用。

NEXICART-1（NCT04720313）是一項正在進行的1b/2a期開放標簽研究，旨在評估NXC-201在復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤和AL淀粉樣變性成人中的安全性和有效性，NXC-201在復發(fā)/難治性AL淀粉樣變性患者中的預期主要終點是總體緩解率。

截止至2023年5月11日，該研究有8位患者提供了數(shù)據(jù)，其中62%(5/8)的患者在治療前患有III級或IV級心力衰竭。